柯尔柏为​CG​T​行业​提供​差异化​解决​方案

Judith Koliwer博士，细胞与基因疗法市场多年来一直快速增长。这种疗法形式究竟有何独特之处？

Judith Koliwer博士：以目前最成功的CGT方法之一——CAR-T疗法为例，其核心理念是从患者体内提取细胞，通过基因改造使其在回输人体后能够精准识别并攻击癌细胞。这种个性化的治疗方式为患者开辟了全新的治疗与康复可能性，已拯救了许多曾一度陷入绝望的生命。

您如何看待当前CGT行业的发展阶段？

自2017年取得重大突破——即我刚提到的CAR-T疗法首次获批——以及此后多项重要进展以来，我们正处于指数级推广的关键阶段。毫无疑问，CGT，或称为先进治疗药品，是当前制药行业中增长最快的领域之一。

仅去年一年，全球范围内的获批数量和销售额均增长了近四倍。市场上已涌现许多优质且经过充分验证的产品，尤其在治疗白血病等特定癌症、囊性纤维化等遗传性疾病，以及阿尔茨海默病、帕金森病等非遗传性疾病方面取得显著进展。

然而，随着行业的快速发展，巨大挑战也随之而来：例如，我们能否大规模生产这类高度复杂且个性化的产品？如何满足海量的文档要求和管理庞杂的数据？又该如何从既往治疗经验中快速高效地学习？

那么，像柯尔柏维隆 PAS-X 这类创新软件方案，究竟将如何帮助我们应对这些挑战？

如前所述，细胞与基因治疗产品的生产流程充满复杂性——从细胞采样、定制化生产流程到最终的患者治疗，每个环节都不容有失。恰恰是这些环节中潜藏着诸多可能危及生命的风险，尤其是在治疗药物与患者的匹配仍依赖人工操作时。

以柯尔柏维隆PAS-X MES为代表的数字化制造执行系统，可大幅简化“身份链（Chain of Identity）”的建立与记录流程，从而确保经过精准处理的细胞能够准确送达对应患者。同时，该系统通过全程记录并监控所有操作事件、设备状态及参与人员，有力支撑“监管链（Chain of Custody）”的完整性与可追溯性。

我们的客户借此实现生产流程的全面数字化：无论是设备、库存与物料管理，还是通过电子批记录（Electronic Batch Recording, EBR）实现生产流程标准化存档，抑或是借助主批次记录（Master Batch Records, MBR）进行生产配方管理——系统均能实时采集全流程数据，并提供所有关键信息，助力企业实现全程可控、全程可溯的智能化生产。

最后值得一提的是：当所有数据实现数字化后，企业便能够快速灵活地应对新的情况，例如在COVID-19大流行期间所展现的应变能力。同时，随着新发现不断涌现，相关法规环境也在持续演进，例如美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟药品管理局（EMA）的审批标准正在相应调整。

高昂的单次治疗费用被认为是制约细胞与基因疗法被广泛应用的主要障碍。PAS-X软件解决方案能否为CGT成为主流疗法铺平道路？

考虑到每次细胞与基因疗法费用常高达六位数，业界显然面临双重压力：既要提高治疗成功率，又需降低治疗成本。其中，减轻医护人员负担是关键一环。当前CGT市场的扩张速度远超企业培养和招聘合适人才的能力。

因此，通过数字化手段解放现有工作人员的时间显得尤为重要——让他们能专注于核心CGT产品的工作，同时为企业提供规模化生产的可能。流程数字化在此发挥着关键作用：例如通过流程中的自动化计算，运用成熟算法辅助处方决策；通过扫描条码获取信息替代人工记录，大幅减少文档记录工作量。另一个重要方面是流程标准化——由于原料来源可能存在高度差异性，这已成为行业面临的主要挑战。

借助数字化系统，可以精准定义生产流程中的灵活性：在哪些节点可以设置不同路径？系统应在何时何地提供信息，以便工作人员基于此做出决策？生产流程中哪些环节是固定的，只能通过文件化偏差流程进行修改？通过采集数字化数据，这种方法可进一步用于流程优化与迭代标准化。

那么PAS-X是否也能支持数字化数据的评估？

毫无疑问。通过PAS-X数据访问与PAS-X Savvy工具，我们可以整合、可视化并分析来自多源（包括PAS-X外部系统）的数字化数据。这使我们能够评估海量数据，甚至借鉴既往治疗的学习成果来优化流程。需考量的参数与待评估的流程环节如此繁多，数字化系统无疑能极大减轻工作负担。通过这种方式，我们也提升了治疗成功率——这正是我们的驱动力。我们确实能为患者创造差异化价值。

能否列举柯尔柏已开展合作的客户案例？合作模式是怎样的？

柯尔柏是制药、生物技术及细胞与基因疗法领域数字化制造执行系统的技术先锋，为全球前沿的CGT企业提供支持。例如，国际活跃的细胞疗法生产商武田制药，在其剑桥基地采用 PAS-X MES 制造执行系统进行数据与技术转移；中国疫苗生产商沃森生物，在其玉溪的数字化工厂也全面采用 PAS-X MES 系统。此外，我们与初创企业的合作正在快速增长。

我们的每一位客户都具备深厚专业底蕴。无论是通过双边交流、行业会议还是商业合作平台，我们都持续推动深度思想碰撞与相互学习。柯尔柏正通过与Hypertrust患者数据护理、TrakCel及Vineti等企业的战略合作，专项打造供应链平台专业能力。

我们的目标是通过为生产与物流解决方案建立标准化接口，提升细胞与基因疗法生产的效能与透明度，同时构建整合多层级、多参与方的数字化生产规划生态系统。

未来几年细胞与基因疗法行业将如何发展？

市场活力将持续增强——行业将日益聚焦同种异体疗法。目前自体疗法（基于改造患者自身细胞）仍然是行业的重点，而在同种异体方案中，患者将接受来自健康供体或细胞库的特制细胞。单个供体可惠及整个患者群体，这为规模化与批量疗效带来新机遇的同时，也带来了副作用及数据处理等新型风险。可以预见，行业正经历深刻变革。在应对广泛疾病的征程中，我们才刚刚开始释放技术潜能。

想深入了解这一领域？欢迎访问柯尔柏体验中心（Körber Xperience）。